Obeticholsäure (OCA) ist ein synthetisches Derivat der endogenen primären Gallensäure Chenodeoxycholsäure und wird hauptsächlich zur Behandlung von Leber- und Gallengangserkrankungen eingesetzt. Sie wurde von der FDA zur Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodesoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen mit unzureichender Reaktion auf UDCA zugelassen. OCA wurde auch auf sein Potenzial zur Behandlung der nicht-alkoholischen Steatohepatitis (NASH) untersucht.

Der Wirkmechanismus von OCA besteht darin, die hepatische Exposition gegenüber Gallensäuren zu verringern, was den Fortschritt cholangitischer Prozesse wie PBC und primär sklerosierende Cholangitis (PSC) begrenzt. OCA ist ein Erst-in-Klasse Agonist, der selektiv an den Farnesoidsäure-X-Rezeptor (FXR) bindet. Dies führt zu einer direkten und indirekten Unterdrückung der Gallensäureproduktion in der Leber und zu einem erhöhten Gallenfluss, was zu einer reduzierten Exposition der Leber gegenüber toxischen Gallensäurespiegeln führt. Diese verringerte Exposition sollte klinisch zu einer verringerten parenchymalen Leberverletzung durch Gallensäuren führen, was zu verbesserten biochemischen Enzymprofilen und einer verlangsamten Krankheitsprogression bei PBC führt.